CRISPR/Cas9原本是广泛存在于细菌和古细菌的适应性免疫系统，利用引导RNA（guideRNA，gRNA）干扰外来核酸，最早是1987年日本的一个课题组发现的该系统（Ishinoetal.1987），直到CRISPR/Cas9系统基因编辑技术开始盛行。该系统在原核生物中分别在两个阶段：适应阶段（即细胞从外源DNA获得新的间隔序列）和干扰阶段（即利用最近获得的间隔序列靶向并裂解侵入性核酸）发挥作用(Deveauetal.)。因此所以该基因编辑技术也包括两个基本组成部分:一个是匹配所需目标基因的引导guideRNA，去特异性结合靶向DNA（相当于外来核酸）；，另一个是Cas9酶去切割目标DNA，切割的位点一般是PAM序列（5‘-NGG-3’）上游3个碱基处，从而帮助科学家对基因组进行修改编辑。
CRISPR/Cas9技术引起了生物医学研究的重大变革，它可以快速、廉价、相对容易地纠正基因组中的错误，开启或关闭细胞和生物体中的基因。在实验室中也得到了广泛的应用，包括细胞和动物模型的构建，功能基因组筛选和细胞基因组的实时成像。该技术已经被证明可以用来修复老鼠的DNA缺陷，治愈遗传疾病，潜在临床应用包括基因治疗、治疗感染疾病(如HIV)和用自体移植材料治疗癌症和其他疾病(Redmanetal.)。
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参考文献：
Deveau,Hélène;Garneau,JosianeE.;Moineau,Sylvain():CRISPR/Cassystemanditsroleinphage-bacteriainteractions.InAnnualreviewofmicrobiology64,pp.475–493.DOI:10.1146/annurev.micro.112408.134123.
Redman,Melody;King,Andrew;Watson,Caroline;King,David():WhatisCRISPR/Cas9?InArchivesofdiseaseinchildhood.Educationandpracticeedition101(4),pp.213–215.DOI:10.1136/archdischild--310459.
IshinoY,ShinagawaH,MakinoK,AmemuraM,andNakataA(1987)Nucleotidesequenceoftheiapgene,responsibleforalkalinephosphataseisozymeconversioninEscherichiacoli,andidentificationofthegeneproduct.JBacteriol169:5429–5433.
