近年来,强大的基因编辑技术CRISPR因其治疗多种疾病(包括癌症)的潜力而引起了人们极大的关注。但是直到现在,科学家还很少发布有关患者测试结果的信息。
周三,一项涉及接受CRISPR基因修饰细胞的美国癌症患者的研究数据被首次公布,结果令人鼓舞。
这项癌症研究仅涉及三名患者,其中两名患有多发性骨髓瘤 ,一名患有肉瘤。
研究人员使用一种病毒将T细胞武装起来,这将指导细胞攻击一种名为NY-ESO-1的靶标,这是一种在癌细胞上经常出现的蛋白,但在正常组织中很少见。然后,研究小组将编辑后的细胞(其中的1亿个)注入患者体内。
通过使用CRISPR敲除细胞中的三个基因,从而使细胞能够更积极地攻击癌细胞。他们还使用了一种更为传统的遗传操作形式,将一个更具体地针对患者癌细胞的基因插入细胞。
该方法旨在结合CRISPR技术,利用人体免疫系统对抗癌症。该技术使科学家比以往更容易地进行精确的DNA编辑。
通过对患者进行了至少六个月的随访。研究人员发现,这些编辑细胞似乎正在做科学家希望的事情,而且不会产生任何重大的不利影响。
这次试验是在患者中使用CRISPR-Cas基因组编辑的重要一步,并显示了该技术作为一种安全有效的疗法的潜力。科学家介绍,这次试验的主旨并非是验证CRISPR基因编辑治疗癌症的有效性,而是确定其安全性和可行性。这次试验很可能是下一代CRISPR工程细胞的开端,在未来,这是方法也许可以帮助治愈很多不同的疾病及肿瘤患者。
纽约纪念斯隆·凯特琳癌症中心正在做相关研究的米歇尔·萨德莱因博士说,他很高兴看到基因编辑以这种方式进入临床,但是他也强调,要想获得更多的基因信息,患者必须接受更长时间的随访,以确认这种方法是真正安全的。
目前为止,我们得到的数据表明这是安全的,但现在下结论还为时尚早,我们还需要更多、更长时间的观察。
多年来,中国的科学家一直在尝试使用CRISPR来治疗癌症患者,但有关其工作的信息很少。而美国一项涉及CRISPR的癌症研究最近开始招募患者。
这些研究都是将CRISPR移出实验室并进行患者试验的第一波临床研究的一部分。还包括医生开始测试使用CRISPR治疗血液疾病,镰状细胞病和β地中海贫血。而且科学家还计划不久后尝试使用CRISPR编辑人体内的细胞,作为治疗遗传性失明形式的一种方法。
最近十年可谓是癌症免疫疗法的一场革命。我们真的已经学会了如何利用免疫系统来治疗癌症-创造出这些神奇的编辑细胞,将它们作为治疗癌症的活体药物注入患者体内。
研究人员希望通过赋予这些细胞某种程度的超能力来进一步改善结果,这些超能力可以使它们更好地增殖,更好地作为活体药物留在患者体内以及潜在地更直接地攻击肿瘤。
芝加哥大学的生物伦理学家Laurie Zoloth为研究小组的谨慎态度表示赞赏。
Zoloth认为,缓慢地对一小部分患者进行试验,并且不做任何夸大的声明,这正是我们该有的科学态度。
佐洛斯(Zoloth)指出,宾夕法尼亚大学是另一项医学实验的所在地,该实验于1999年曾发生悲剧,当时一名少年志愿者杰西·格辛格(Jesse Gelsinger)因所经历的手术并发症而死。这使得基因治疗领域退后了多年。
所以,在我们保证CRISPR基因编辑治疗癌症的安全性和有效性得到完全验证前,我们要保持100%的谨慎态度,避免悲剧重演!