来源:科技日报
据英国《自然·通讯》杂志2日发表的一项研究,美国研究团队报告了一项联合疗法新突破:使用一种药物递送系统持续释放抗病毒药物和基于有“基因魔剪”之称的CRISPR-Cas9基因编辑技术进行治疗后,在一个感染HIV(艾滋病病毒)的小鼠子群中未检测到该病毒。
此次总计13只小鼠在两次单独的试验中接受了联合治疗,其中5只在治疗后长达5周的时间里未出现HIV感染迹象。相比之下,在单独接受了其中某一种疗法的小鼠中,很容易就能检测到HIV。(更多原文点击《药物与基因魔剪联手可绞杀HIV,小鼠治疗五周后未检出病毒》阅读)
对此,「看懂经济」决定邀请几名看懂经济评论作家对此文进行点评。(评论内容精选自看懂App的解读)
刘晓笙
几十年来,治愈艾滋病一直是医学界与科学界面临的最大挑战之一。人们始终在追求治愈,但道阻且长。天普大学Kamel Khalili教授对人源化HIV感染小鼠进行了4周的LASER ART(长效缓释抗病毒药物组合)与CRISPER-Cas9(基因编辑),在有限的研究时间内观察到了2/7的小鼠检测不到HIV DNA与RNA。该研究是治愈探索的小小一步,但我们需要理智看待,尚存在不足。
首先治疗“成功”的2只小鼠真的被“治愈”了吗?仅跟进了5周的结果,恐怕无法得出该结论。需进一步跟进后续有否出现了病毒反弹,并且需要更多的动物来验证,以确保不是侥幸的统计现象。
其次更大概率出现的是治疗失败的小鼠,还需更深入地探究原因。基因编辑能否诱导病毒的抗性突变?毕竟艾滋病毒1天之内能产生相当于流感病毒1年积累的突变概率,这也是各种治愈方法总是失败的原因之一。
最后除了有效性之外,还需考虑安全性。风险来自基因编辑载体AAV9所致的免疫原性与CRISPER-Cas9的脱靶效应,编辑基因的剪刀虽锋利,却也容易在身上一通乱剪。
总之从小鼠到灵长类动物,再到人身上应用,这是许多无数药物与方法在上市前就夭折的天堑。人体比老鼠复杂了n倍,仅仅艾滋病人体内复杂的病毒库便令目前的基因编辑技术望而却步,何况在提升基因编辑有效性的同时更需兼顾安全性。治愈艾滋病或许有些希望,但革命远未成功,仍需努力。
肖冠喜
随着基因技术的迅速发展,基因治疗已逐渐成为一种治疗手段,尤其以CRISPR-Cas9基因编辑尤为迅猛,由此技术衍生的产业高达百亿美元,而且几所美国高校为此提起诉讼争夺专利权。
目前这一技术能在小鼠实验中结合药物“剪除”HIV病毒是一种巨大的进步,预计下一步实验将会解决CRISPR-Cas9治疗的“脱靶”问题,以及进一步优化编辑序列,为人体治疗HIV提供一种可能的基因治疗手段。