本文根据HBM公开的报告进行了翻译并做适当解释。
FDA实现了最多的新药审批(包括1996年的53个批准)。有批准的42个小分子化药和17个生物药。不过，预计批准的新药的平均峰值销售额将有所下降。
FDA的CDER于批准了59个新分子实体，在HBM分析中，我们只统计了57个新药。因为HBM认为：Braftovi联合Mektovi是一种组合药物，在分析中只将其作为一个新的分子实体。Akynzeo的注射用组合药物，在已经批准了口服药物。另外，也有CBER批准为新分子实体的生物制剂如Jivi(血友病出血控制)和Andexxa (逆转抗凝血药)，这些都不在FDA批准的新药名单里，也同样不包括在HBM分析中。在过去的几年里，被FDA统计为NMEs的新药中也包括某些诊断药物或其他药物非治疗药物。因此，HBM在某些年份的NME计数略低于FDA官方的NME计数。
-FDA批准的新药(CDER批准)来源:FDA, HBM分析NME =新分子实体,NCE=新化学实体,即小分子
回顾1990年以来FDA新药批准情况
1990-新药批准情况，来源:FDA, HBM分析
之后，治疗性生物产品的生物许可申请(BLAs)从生物评审中心(CBER)转到了新药评审中心(CDER)。
获批的市场潜力低于此前的高点
-获批新药全球销售峰值潜力(包括获批后5年美国的销售额)来源: EvaluatePharma, HBM Analysis (来自各种资源)
尽管FDA 批准的新药数量创下了纪录，但批准的所有药物的销量峰值预期低于前几年。批准的大多数新药都瞄准小众或罕见病市场，很少有有“重磅炸弹”的潜力，只有13种新药有重磅炸弹的潜力。（上图中预估的每年批准的新药全球销售峰值来源于HBM查阅的各类销售分析报告或其他来源。对于几个或有不同的预期的，采用计算平均值。
特别需要注意的是，HBM在分析时，采用的是新药物批准时的预测全球销售峰值，而不是根据后续销售情况进行调整的实际销售额或新的估计数据。批准后5年内美国预期销售峰值（一些其他来源经常引用的数字如Evaluate Pharma）比预测的全球销售峰值低约50％。）
小分子药物正在卷土重来吗？
-批准的NCEs & Biologics预期销售峰值潜力，来源: FDA, HBM分析
批准的40“传统”的小分子药物(NCEs)预计将产生278亿美元的全球销售峰值。尽管创纪录的有17个生物药获批，但批准的17个生物药预期的销售峰值仅为120亿美元。
一些新的生物制剂,被CBER（而不是由CDER）批准为新的分子实体，这些产品并不包含在FDA批准的新药名单中，也不包括在我们的分析中。，这样的生物制剂有6种，其市场潜力为52亿美元。,只有种该类产品(Jivi和Andexxa)，其预测的销售峰值总计12亿美元。
批准的潜重磅炸弹数量有所减少
-新药平均潜在销售峰值，来源: FDA, HBM分析
批准的新药平均最高销售潜力降至10亿美元以下。当年仅批准了13种潜在的重磅炸弹药(为23种)。其中只有2种肿瘤药物具有重磅炸弹的潜质(为10种)。
批准的具有重磅炸弹潜质的新药
癌症和遗传疾病获批了大部分新药
-获批新药的治疗领域
癌症的新药审批数量最多(16)，其次是罕见遗传疾病(11个,创新记录)。病毒感染、中枢神经系统和免疫学新药获批也呈上升趋势。
自以来,约30%的获批新药集中在肿瘤领域(相比之下，之前大概是20%)。11个新的孤儿药物获批用来治疗罕见遗传疾病，预测总峰值近100亿美元的销售潜力。抗病毒药物开发是一个利润丰厚的领域，通常在这一领域的药物也有很高的销售潜力。
，4个具有QIDP（合格传染病资格）的抗生素获批，这些新药的总市场潜力相当保守(预计销售峰值只有12亿美元)。
大量的新抗癌药物获批,但销售峰值只有“适度”的潜力
-肿瘤药物获批情况，来源:FDA, HBM分析
大量的抗癌药物获批，但这些新药的潜在收入似乎不大。当年批准的16种新型癌症药物占所有药物批准的28％（与5年平均值一致）。有10种潜在的“重磅炸弹”癌症新药，但只有2种肿瘤新药具有“重磅炸弹”的潜质。
批准的“First-in-Class”药物数量之多表明，药企正专注于“真正的创新”
-“First-in-Class”药物获批情况，来源:FDA, HBM分析
“美国第一”59个获批药物中，有42个(71%)药物在美国获批之前在其他任何国家没有获批。（“First-in-class” 药物FDA的定义为“具有一个新的、独特的作用机制的药物”。“first-in-class”药物批准的数量通常是用作衡量“真正的创新”的制药公司的一项指标。,FDA批准20个“first-in-class”的新药。包括Epidiolex,第一个来自大麻的活性成分,通常也被认为是一个“first-in-class”药品,因而HBM计算的“first-in-class”新药为21个。）
自以来，孤儿药批准数量大幅增加
-FDA批准的新型孤儿药，来源:FDA, HBM分析
孤儿药批准从到几乎翻了一番(从17个到33个)，孤儿药物(平均)销售峰值比其他非孤儿药物潜在销售峰值低。遗传和其他罕见疾病治疗的价格仍然很高，相当多的孤儿药具有“重磅炸弹”的潜力。抗癌孤儿药物经常扩展到更多的适应症从而导致可观的额外收入。
-获批的具有重磅炸弹潜质的新孤儿药和平均峰值，来源:FDA, HBM分析
，58%的新药被批准为“孤儿药”
相比之前几年，大约只有40%的孤儿药
– 获批孤儿药最多的公司
，超过80%的批准药物利用了一些加速通道(优先审查、快速通道等)。
批准的使用加速路径的药物(占所有批准的%)
-度加速审查批准的药物
优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿指定批准显着增加(绝对数量和所有批准的百分比)。
在,只有4个药物获得了加速批准(,和分别为6个)
获发的优先评审券数目最多
至授予的优先审查券(PRVs)，包括授予CDER和CBER批准的新药/治疗的prvs。11张优先评审券(到目前为止)卖给其他公司,平均拟交易值下降到约8000万美元。考虑到大量优先评审券仍未使用的,我们认为其价值很难恢复到原来的价格。
优先评审券计划(PRV)于成立。截止底，共发出25张优先评审券。18张发给了罕见的儿科疾病，6张发给了治疗被忽视的热带病，1张发给了治疗威胁人类健康的天花研发公司TPOXX。
美国和欧洲制药公司仍主导着美国药品审批
只有很少的新药被批准由“ROW（Rest of world）”赞助/拥有，其中大多数是加拿大公司。
，总部位于澳大利亚的Medicines Development（与Moxidectin），印度的Sun Pharma（与Ilumya合作）和加拿大的Theratech- nologies（与Trogarzo合作）分别有一个产品获批。
根据统计分析显示，创新药新药的研发被美国公司所主导，40个被批准的新药在最初由美国公司开发的。
十大制药公司新药审批的份额下降,更多的药物从小型/新兴公司获得批准
（按照Drug Sponsor/Owner作为主体来分类）
近年来，排名前十的制药公司获得新药批准的比例有所下降。规模较小的生物制药公司扮演着越来越重要的角色，它们不仅是药物的创始者，而且是药物的开发者和所有人，一直到获得批准。
Drug Sponsor/Owner ：是在药物获批准时拥有该药品的公司，或已被授权药物美国市场或者全球市场的公司。
“医药企业十强”:医药企业销售额在全球排名前十。
“其他大型生物制药公司：销售金额排名在11至30的制药公司
“中型生物制药公司”:销售额通常在1亿到10亿美金之间的制药公司。
大多数被批准的新药都来自或最初由规模较小的生物制药公司开发
（按照Drug Originator作为主体来分类）
这个统计就更有意思了，这里不是按照药物获批时的主体界定，而是定义了一个Drug Originator 概念。
“Drug Originator ”：是发现该药物或进行第一次严肃的临床开发工作的公司。（注:大量新药最初是在大学或研究机构发现的，然后转移到生物制药公司进行初步或进一步的开发。）
结论：小型创新生物制药公司一直在积极发现和开发新型药物，这并不是一个新现象。
无论是绝对数量还是相对数量，小公司都主导着新药的早期开发。
批准的新药中有超过50%是引入或并购获得的
-度按公司类型(Drug Owner/Sponsor )批准的新药来源
Drug Owner/Sponsor =获批时拥有药品的公司(或拥有美国销售权的公司)
-引入或收购新药的来源公司规模情况：
-，总计113种获批药品(占获批总数的54%)是通过引入或者并购的方式取得的。其中，80个药物(占比71%)源于规模较小的生物制药公司。
解读：话不多说，我觉得这个报告的数据还是可以充分说明biotech企业的价值所在，大的pharma和biotech是互补的，且相互保证了对方的存在和发展，体现了整个体系在经济学上的效率最大化和资源利用最大化。
专注做biotech没错，专注投biotech没错，但是得想好定位、想好如何聚焦。不要贪婪，不要以为什么都能做，到头来什么都没有做好。
本文转载于BiotechVentureCapital
